史上最貴藥一支1448萬元 史上最貴藥是治什麼病
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脊髓性肌肉萎縮症是嬰兒死亡率最高的一種遺傳疾病,近日,美國批准了一次性治療脊髓性肌萎縮的基因療法,並稱爲史上最貴藥物,那麼,史上最貴藥一支多少錢?接下來本站小編就來說說。
近日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了諾華公司用於一次性治療脊髓性肌萎縮(SMA)的基因療法 Zolgensma 上市。
作爲一款備受矚目的基因療法,Zolgensma在一次性治癒罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進展。
但諾華同時表示這種一次性治療的費用將達到 210 萬美元(約1448萬元),這也使其成爲目前世界上最昂貴的藥物。
網友紛紛質疑:這是在拿孩子的命要挾家長,討要贖金。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥,且在醫保覆蓋範圍內,還可以分期付款。通過該療法後痊癒兒童的家長稱:生命無法用金錢衡量。
不少網友也表示,藥品的研發成本是非常高的,有時幾年幾十年都無法研發出一種新藥。只要患者爲正版藥品買單,才能推動更多的科學家安心地去研發藥品。
據《衛報》報導,Zolgensma採用靜脈注射,進入到患者脊髓液再發揮藥效,先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試,目前美國食品暨藥物管理局(FDA)批准此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症病童。
報導指出,罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒,有90%會在2年內死亡,過去市面上只有一種治療此疾病的藥物,如今藥廠巨頭推出Zolgensma,無疑是給了病童父母極大希望。
脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)是嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病,當人體第五號染色體上的一基因——SMN1有狀況(可能是缺失或突變),使得脊髓神經元漸進性退化,產生一連串後續肌肉無力及萎縮的症狀,但其智力發展完全正常,發病年齡從出生到成年皆有可能。
根據WHO的報告,每1~2萬名寶寶之中會有1個寶寶患脊髓性肌肉萎縮症,算是蠻常見的疾病!由於脊髓性肌肉萎縮症是遺傳性疾病,從遺傳學觀點來看,若爸爸媽媽都是基因攜帶者,則其寶寶患此疾病的機率爲四分之一。不過,根據目前文獻研究,有2%的病患是自己本身的基因突變,也就是基因形成時就有狀況。
根據發病的早晚(年齡)及預後不同,脊髓性肌肉萎縮症可分爲以下類型:
1、第0型脊髓性肌肉萎縮症:
屬於最嚴重之脊髓性肌肉萎縮症,於出生前就發病,一般活不過6個月。
2、第一型脊髓性肌肉萎縮症:
屬於致死率最高之脊髓性肌肉萎縮症,於出生6個月內發病,四肢及軀幹嚴重的軟弱無力,而使得呼吸困難,大多數患者在2歲前就會因呼吸衰竭而死亡。三分之二的脊髓性肌肉萎縮症患者屬於這一類型。
3、第二型脊髓性肌肉萎縮症:
屬於早髮型之脊髓性肌肉萎縮症,出生的6~12個月出現症狀,雖可獨自坐立,但無法獨自行走,多數患者可存活至成人。
4、第三型脊髓性肌肉萎縮症:
屬於晚髮型之脊髓性肌肉萎縮症,兒童時期會行走後才發病,四肢運動功能受損,肢體近端肌肉無力,下肢較上肢嚴重,上下樓、行走跑步不便,壽命與一般人無異。
5、第四型脊髓性肌肉萎縮症:
也是屬於輕度型之脊髓性肌肉萎縮症,18歲成年以後才發病,症狀較輕,壽命與一般人無異。
脊髓性肌肉萎縮症的病患從一出生就要插管無法出院,出現嚴重症狀到幾乎完全沒有症狀都有。對於嚴重脊髓性肌肉萎縮症患者,僅能針對肌肉無力帶來的影響進行改善,像若是因此肌肉無力而使得吃東西常常嗆到,或許得考慮胃管進食或其他方式,以顧及體重與營養。
假如症狀嚴重影響呼吸肌,就需要排痰或是呼吸器輔助。四肢肌肉無力的狀況,通過康復運動,儘可能維持正常功能,有需要時也可以藉助輪椅或輔具的幫忙。如果長期肌肉無力,造成脊椎側彎,嚴重者可能需要做骨科手術,矯正側彎狀況,以維持較好的生活功能。
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